Fitusirán es una terapia experimental contra la hemofilia, que se administra mensualmente mediante una inyección subcutánea. Esta redujo en gran medida el sangrado en pacientes con hemofilia A o B. Se demostró en un ensayo de fase III presentado en la reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología.

Dosificación

“De acuerdo con algunos esquemas de dosificación de fitusirán que se están evaluando, se podría lograr una profilaxis eficaz con tan solo seis inyecciones subcutáneas en un año“, se comunicó allí.

Fitusirán es una terapia de ARN pequeño de interferencia orientada a la antitrombina. El objetivo es mejorar la capacidad de producción de trombina y reequilibrar la hemostasia en las personas con hemofilia, más allá del estado del inhibidor.

Los participantes del estudio ATLAS-A/B tenían hemofilia A o B sin inhibidores y estaban en tratamiento a demanda al azar. A 79 se les indicó la profilaxis con 80 mg de fitusirán por vía subcutánea una vez por mes y 40 continuaron el tratamiento a demanda.

Cantidad de hemorragias

La frecuencia de hemorragias analizada en el grupo tratado a demanda fue 21,8 hemorragias/año, comparado con 0 en el grupo tratado con fitusirán. Es decir, una reducción estimada del 89,9% (p<0,0001), según precisó Pipe. Con fitusirán, la frecuencia anual de hemorragia articular también se redujo un 90,3%.

El coautor del estudio, doctor Alok Srivastava, de CMC, Vellore, India, emitió un comunicado. En él subrayó la conveniencia del medicamento. También, sostuvo que la alta proporción de personas con cero o unas pocas hemorragias sugiere que  se podría marcar una gran diferencia en la calidad de vida de las personas con hemofilia grave.

Eventos adversos

Los eventos adversos más comunes con fitusirán fueron resfrío, infección respiratoria superior, dolor abdominal, dolor articular, asma, inflamación estomacal, cefalea y aumento de las enzimas hepáticas.